Beriate

Farmakoterapeutická skupina: Koagulační faktory: krevní koagulační faktory
ATC kód: B02BD
Komplex faktoru VIII/von Willebrandův faktor je tvořen ze dvou molekul (faktor VIII a von
Willebrandův faktor) s různými fyziologickými funkcemi.
Po infuzi pacientovi s hemofilií se v jeho krevním oběhu faktor VIII váže na von Willebrandův faktor.

Aktivovaný faktor VIII působí jako kofaktor aktivovaného faktoru IX, který urychluje konverzi faktoru X
na aktivovaný faktor X. Aktivovaný faktor X katalyzuje přeměnu protrombinu na trombin. Trombin
katalyzuje přeměnu fibrinogenu na fibrin a může vzniknout krevní sraženina.
Hemofilie A je dědičná porucha koagulace krve, která je vázaná na pohlaví a způsobuje sníženou hladinu
faktoru VIII: C, která vyvolává těžké krvácení do kloubů, svalů nebo vnitřních orgánů a to buď spontánně
nebo v důsledku úrazu nebo chirurgického výkonu. Plazmatické hladiny faktoru VIII se zvyšují
substituční terapií a tímto způsobem umožňují přechodnou úpravu nedostatku faktoru VIII a sklonu ke
krvácení.

Kromě úlohy jako ochranného proteinu faktoru VIII, von Willebrandův faktor zprostředkovává adhezi
trombocytů k místům cévních poranění a hraje roli v agregaci trombocytů.

K dispozici jsou údaje o léčbě 16 dětí mladších 6 let a výsledky klinické účinnosti a bezpečnosti jsou
podobné jako u starších pacientů.

Je třeba poznamenat, že roční výskyt krvácení (ABR) není porovnatelný mezi různými koncentráty
faktorů ani mezi různými klinickými studiemi.