Luxturna

Předpokládá se, že voretigen neparvovek je buňkami vychytáván přes receptory proteoglykanu
heparan sulfátu a odbouráván endogenními proteiny a katabolickými drahami DNA.

Neklinická biodistribuce

Biodistribuce voretigenu neparvoveku byla hodnocena tři měsíce po subretinálním podání
nehumánním primátům. Nejvyšší hladiny vektorových DNA sekvencí byly detekovány
v intraokulárních tekutinách hladiny vektorových DNA sekvencí byly detekovány v optickém nervu oka injikovaného vektorem,
v chiasma opticum, ve slezině a játrech a ojediněle v žaludku a lymfatických uzlinách. U jednoho
zvířete, kterému bylo podáno 7,5 × 1011 vektorových genomů voretigenu neparvoveku doporučená dávka do okaprůdušnici. Vektorové DNA sekvence nebyly detekovány v gonádách.

Klinická farmakokinetika a vylučování

Vylučování vektoru a biodistribuce byly hodnoceny ze slz obou očí, séra a plné krve subjektů
v klinické studii fáze 3. U 13/29 detekovány vektorové DNA sekvence ve vzorcích slz. Většina těchto subjektů byla po prvním dni po
podání injekce negativní, nicméně čtyři z těchto subjektů měly pozitivní vzorky slz po prvním dni,
jeden subjekt až 14 dní po aplikaci do druhého oka. Vektorové DNA sekvence byly detekovány v séru
3/29 Celkově byly přechodné a nízké hladiny vektorové DNA detekovány ve vzorcích slz a ojediněle séra u
14/29
Farmakokinetika u zvláštní populace

Nebyly provedeny studie s voretigenem neparvovekem u zvláštní populace.

Porucha funkce jater a ledvin
Přípravek Luxturna je injekčně aplikován přímo do oka. Neočekává se, že by funkce jater a ledvin,
polymorfismus cytochromu P450 a věk měly vliv na klinickou účinnost a bezpečnost přípravku. Proto
u pacientů s poruchou funkce jater nebo ledvin není potřeba upravovat dávku.