Roctavian
2.1 Obecný popis
Valoctocogenum roxaparvovecum je léčivý přípravek genové terapie, který exprimuje SQ formu
lidského koagulačního faktoru VIII založený na bázi nereplikujícího se rekombinantního adeno-asociovaného viru sérotypu 5 obsahující cDNA genu pro SQ formu lidského koagulačního faktoru VIII s deletovanou doménou B
pod kontrolou promotoru specifického pro jaterní buňky.
Valoktokogen roxaparvovek je vytvářen v expresním systému bakuloviru, který je odvozen z buněk
Spodoptera frugiperda
2.2 Kvalitativní a kvantitativní složení
Jeden ml roztoku obsahuje valoctocogenum roxaparvovecum 2 × 1013 vektorů genomu.
Jedna injekční lahvička obsahuje valoctocogenum roxaparvovecum 16 × 1013 vektorů genomu v 8 ml
roztoku.
Pomocná látka se známým účinkem
Tento léčivý přípravek obsahuje 29 mg sodíku v jedné injekční lahvičce.
Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.
