PŘÍLOHA I

SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU



1. NÁZEV PŘÍPRAVKU

Opfolda 65 mg tvrdé tobolky


2. KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ

Jedna tvrdá tobolka obsahuje 65 mg miglustatu.

Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.


3. LÉKOVÁ FORMA

Tvrdá tobolka

Tvrdá tobolka velikosti 2 tělem s černým potiskem „AT2221“ na těle, obsahující bílý až téměř bílý prášek.


4. KLINICKÉ ÚDAJE

4.1 Terapeutické indikace

Přípravek Opfolda enzymové substituční léčbě cipaglukosidázou alfa u dospělých s pozdní formou Pompeho nemoci

4.2 Dávkování a způsob podání

Léčba má probíhat pod dohledem lékaře, který má zkušenosti s léčbou pacientů s Pompeho nemocí
nebo jinými dědičnými metabolickými nebo nervosvalovými onemocněními.

Miglustat 65 mg tvrdé tobolky se musí používat v kombinaci s cipaglukosidázou alfa. Před užitím
miglustatu je třeba si přečíst souhrn údajů o přípravku pro cipaglukosidázu alfa.

Dávkování

Doporučená dávka je určena k perorálnímu užívání jednou za dva týdny u dospělých osob od 18 let a
je založena na tělesné hmotnosti:

• U pacientů s tělesnou hmotností ≥ 50 kg je doporučená dávka 260 mg • U pacientů s tělesnou hmotností ≥ 40 kg až < 50 kg je doporučená dávka 195 mg 65 mg
Miglustat 65 mg tvrdé tobolky se má užít přibližně 1 hodinu, nikoli však více než 3 hodiny, před
zahájením infuze cipaglukosidázy alfa.

Obrázek 1. Časová osa dávky



* Miglustat 65 mg tvrdé tobolky je třeba užít přibližně 1 hodinu, nikoli však více než 3 hodiny, před zahájením infuze
cipaglukosidázy alfa.

Odpověď pacienta na léčbu musí být rutinně posuzována na základě komplexního hodnocení všech
klinických projevů onemocnění. V případě nedostatečné odpovědi nebo netolerovatelných
bezpečnostních rizik je třeba zvážit vysazení kombinované léčby miglustatem 65 mg tvrdé tobolky
a cipaglukosidázou alfa. Oba léčivé přípravky se musí podávat dále, nebo oba musí být vysazeny.

Vynechaná dávka
Pokud dojde k vynechání dávky miglustatu, léčba má proběhnout co nejdříve. Pokud pacient miglustat
neužije, nezahajujte infuzi cipaglukosidázy alfa. Infuze cipaglukosidázy alfa může začít 1 hodinu po
užití miglustatu.

Zvláštní populace

Porucha funkce ledvin a jater
Bezpečnost a účinnost léčby miglustatem v kombinaci s cipaglukosidázou alfa nebyla hodnocena
u pacientů s poruchou funkce ledvin a/nebo jater. Při podávání jednou za dva týdny se neočekává, že
zvýšená plazmatická expozice miglustatu v důsledku středně těžké nebo těžké poruchy funkce ledvin
nebo jater významně ovlivní expozice cipaglukosidáze alfa, a nepředpokládá se, že by klinicky
významným způsobem ovlivnila účinnost a bezpečnost cipaglukosidázy alfa. U pacientů s poruchou
funkce ledvin nebo jater není nutná úprava dávkování.

Starší pacienti
Zkušenosti s užíváním miglustatu v kombinaci s léčbou cipaglukosidázou alfa u pacientů starších
65 let jsou omezené. U starších pacientů není nutná úprava dávkování.

Pediatrická populace
Bezpečnost a účinnost léčby miglustatem v kombinaci s cipaglukosidázou alfa u pediatrických
pacientů mladších 18 let nebyla dosud stanovena. Nejsou dostupné žádné údaje.

Způsob podání

Miglustat je určen k perorálnímu podání.

Miglustat tvrdá tobolka má krimpovaný spoj zabraňující otevření obalu tobolky, která se má polykat v
celku a užívá se nalačno.

Pacienti mají být nalačno 2 hodiny před a 2 hodiny po užití miglustatu 65 mg tvrdé tobolky bod 5.2a čaj nebo kávu bez smetany, cukrů nebo sladidel. Pacient může pokračovat v běžné konzumaci jídla a
pití 2 hodiny po užití miglustatu.

4.3 Kontraindikace

Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1.
Kontraindikace pro cipaglukosidázu alfa.

4.4 Zvláštní upozornění a opatření pro použití

Při užívání miglustatu v kombinaci s cipaglukosidázou alfa se mohou vyskytnout nežádoucí účinky

4.5 Interakce s jinými léčivými přípravky a jiné formy interakce

Nebyly provedeny žádné studie interakcí v souvislosti s užíváním miglustatu.

Interakce s potravinami
Je známo, že miglustat přímo ovlivňuje enzymatickou funkci hlavních disacharidáz ve střevním
epitelu. Konkrétně miglustat inhibuje disacharidázy s alfa-glykosidovými vazbami, včetně sacharázy,
maltázy a isomaltázy. Síla potenciálních interakcí se může okamžitě projevit změněnou aktivitou
sacharózy, maltózy a isomaltózy v trávicím traktu, což vede k poruchám trávení, osmotickému
přestupu vody, zvýšené fermentaci a produkci dráždivých metabolitů. Pacienti mají být nalačno
hodiny před a 2 hodiny po užití miglustatu.

4.6 Fertilita, těhotenství a kojení

Antikoncepce u žen

Ženy ve fertilním věku musí používat spolehlivou antikoncepci během léčby miglustatem v kombinaci
s cipaglukosidázou alfa a po dobu 4 týdnů po ukončení léčby nedoporučuje u žen v plodném věku, které nepoužívají spolehlivou antikoncepci.

Těhotenství

Klinické údaje o podávání miglustatu v kombinaci s cipaglukosidázou alfa těhotným ženám nejsou
k dispozici. Miglustat prostupuje placentou. Studie na zvířatech se samotným miglustatem
a s cipaglukosidázou alfa v kombinaci s miglustatem prokázaly reprodukční toxicitu Podávání miglustatu v kombinaci cipaglukosidázou alfa se v těhotenství nedoporučuje.

Kojení

Není známo, zda se miglustat a cipaglukosidáza alfa vylučují do lidského mateřského mléka bod 5.3a cipaglukosidázy alfa do mléka. Riziko pro kojené novorozence /děti nelze vyloučit. Na základě
posouzení prospěšnosti kojení pro dítě a prospěšnosti léčby pro matku je nutno rozhodnout, zda
přerušit kojení nebo ukončit/přerušit podávání miglustatu v kombinaci s cipaglucosidázou alfa.

Fertilita

Nejsou k dispozici žádné klinické údaje o účinku léčby miglustatem v kombinaci s cipaglukosidázou
na fertilitu. Předklinické údaje u potkanů prokázaly, že miglustat nepříznivě ovlivňuje parametry
spermií kteří užívali miglustat v dávce 100 mg perorálně dvakrát denně po dobu 6 týdnů, však nebyly
pozorovány žádné účinky na koncentraci, motilitu nebo morfologii spermií.

4.7 Účinky na schopnost řídit a obsluhovat stroje

Miglustat nemá žádný nebo má zanedbatelný vliv na schopnost řídit nebo obsluhovat stroje.

4.8 Nežádoucí účinky

Souhrn bezpečnostního profilu

Nejčastěji hlášeným nežádoucím účinkem připisovaným pouze miglustatu 65 mg byla zácpa
Tabulkový seznam nežádoucích účinků

K posouzení nežádoucích účinků byly použity informace od subjektů léčených miglustatem v
kombinaci s cipaglukosidázou alfa ze souhrnné bezpečnostní analýzy ze 3 klinických hodnocení.
Celková průměrná doba trvání expozice byla 17,2 měsíce.

Nežádoucí účinky z klinických hodnocení jsou uvedeny podle tříd orgánových systémů MedDRA
v tabulce 1.
Odpovídající kategorie frekvence jsou definovány následovně: velmi časté < 1/10
Tabulka 1: Souhrn nežádoucích účinků z klinických hodnocení u subjektů léčených miglustatem

Třída orgánových systémů
Frekvence Nežádoucí účinek Poruchy imunitního systému Méně časté Hypersenzitivita
Poruchy nervového systému Velmi časté Bolest hlavy
Časté Tremor, dysgeuzie
Méně časté Porucha rovnováhy, migrénaSrdeční poruchy Časté TachykardieCévní poruchy Méně časté Hypotenze, bledost
Respirační, hrudní a
mediastinální poruchy
Časté Dyspnoe
Méně časté Astma
Gastrointestinální poruchy Časté Průjem, nauzea, bolest břicha1, flatulence,
břišní distenze, zvracení, zácpa†
Méně časté Břišní diskomfort†, spasmus jícnu, bolest
v ústech
Poruchy kůže a podkožní tkáně Časté Kopřivka3, vyrážka2, pruritus, hyperhidróza
Méně časté Kožní diskolorace
Poruchy svalové a kosterní
soustavy a pojivové tkáně
Časté Svalové spazmy, myalgie, svalová slabost
Méně časté Artralgie, bolest v boku, svalová únava,
muskuloskeletální ztuhlost
Celkové poruchy a reakce v
místě aplikace
Časté Únava, pyrexie, třesavka
Méně časté Astenie, bolest obličeje, pocit nervozity†,
nekardiální bolest na hrudi, periferní otok
Vyšetření Časté Zvýšený krevní tlakMéně časté Snížený počet lymfocytů, snížený počet
trombocytů†
† Hlášeno pouze u miglustatu.
Bolest břicha, bolest horní poloviny břicha a bolest dolní poloviny břicha jsou seskupeny pod pojmem bolest břicha.
Vyrážka a erytematózní vyrážka jsou seskupeny pod pojmem vyrážka.
Kopřivka, kopřivkový výsev a mechanická kopřivka jsou seskupeny pod pojem kopřivka.
Migréna a migréna s aurou jsou seskupeny pod pojem migréna.
Hypertenze a zvýšený krevní tlak jsou seskupeny pod pojem zvýšený krevní tlak.
Tachykardie a sinusová tachykardie jsou seskupeny pod pojem tachykardie.

Hlášení podezření na nežádoucí účinky

Hlášení podezření na nežádoucí účinky po registraci léčivého přípravku je důležité. Umožňuje to
pokračovat ve sledování poměru přínosů a rizik léčivého přípravku. Žádáme zdravotnické pracovníky,
aby hlásili podezření na nežádoucí účinky prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích
účinků uvedeného v Dodatku V.

4.9 Předávkování

Příznaky

U pacientů s virem lidské imunodeficience vyšší byla pozorována leukopenie, granulocytopenie, neutropenie, závrať a parestezie.

Léčba

V případě předávkování má být okamžitě poskytnuta podpůrná lékařská péče. Je třeba sledovat
kompletní krevní obraz, zda nedochází ke snížení počtu bílých krvinek.


5. FARMAKOLOGICKÉ VLASTNOSTI

5.1 Farmakodynamické vlastnosti

Farmakoterapeutická skupina: trávicí trakt a metabolismus, jiná léčiva; trávicí trakt a metabolismus,
různá léčiva. ATC kód: A16AX
Mechanismus účinku

Miglustat je farmakokinetický stabilizátor enzymu cipaglukosidázy alfa.

Miglustat se selektivně váže na cipaglukosidázu alfa v krvi během infuze, čímž stabilizuje konformaci
cipaglukosidázy alfa a minimalizuje ztrátu aktivity enzymu v krevním oběhu. Tato selektivní vazba
mezi cipaglukosidázou alfa a miglustatem je přechodná, přičemž k disociaci dochází v lysozomech.
Samotný miglustat nemá žádný účinek na snížení hladiny glykogenu.

Pediatrická populace
Evropská agentura pro léčivé přípravky udělila odklad povinnosti předložit výsledky studií
s přípravkem Opfolda u jedné nebo více podskupin pediatrické populace k léčbě glykogenózy typu II

5.2 Farmakokinetické vlastnosti

Absorpce

Rychlost absorpce miglustat v plazmě Cmax přibližně 3 000 ng/ml a AUC0-∞ přibližně 25 000 ng·h/ml.

Vliv jídla
Byl pozorován významný vliv jídla, který vedl ke snížení Cmax o 36 % a opožděné absorpci přibližně
o 2 hodiny
Metabolismus

Miglustat je z velké části nemetabolizovaný, přičemž < 5 % radioaktivně značené dávky se vyloučilo
jako glukuronidy.

Eliminace

Poločas terminální eliminace miglustatu byl přibližně 6 hodin. Perorální clearance byla přibližně
10,5 l/h a distribuční objem v terminální fázi byl přibližně 90 l.

Linearita

Miglustat vykázal farmakokinetiku závislou na dávce.

Zvláštní populace

Pohlaví, starší osoby a rasa/etnický původ
Podle sdružené populační farmakokinetické analýzy nemělo pohlaví, věk původ klinicky významný vliv na expozici miglustatu v kombinaci s cipaglukosidázou alfa.

Porucha funkce jater
Farmakokinetika miglustatu v kombinaci s léčbou cipaglukosidázou alfa nebyla hodnocena u pacientů
s poruchou funkce jater.

Porucha funkce ledvin
AUC0–24h miglustatu se zvýšila o 21 %, 32% a 41% u pacientů s lehkou 60 až 89 ml/min, odhadnuto podle Cockcrofta-Gaultatěžkou ledvin. Vliv konečného stadia onemocnění ledvin na farmakokinetiku miglustatu není znám.

5.3 Předklinické údaje vztahující se k bezpečnosti

Neklinické údaje získané na základě konvenčních farmakologických studií bezpečnosti, toxicity
po jednorázovém a po opakovaném podávání, genotoxicity a mutagenity neodhalily žádné zvláštní
riziko pro člověka.

Příležitostně se objevily karcinomy tlustého střeva u myší po perorální léčbě miglustatem v dávkách
210, 420 a 840/500 mg/kg/den podávaných po dobu 2 let. Tyto dávky odpovídají 8, a 33/19násobku dávky 200 mg u lidí podávané třikrát denně. Není známá relevance těchto nálezů pro
osoby užívající miglustat v podstatně nižších hodnocených dávkách 195 až 260 mg jednou za dva
týdny u Pompeho nemoci.

Infertilita

Ve studiích na zvířatech nebyl pozorován žádný účinek miglustatu v kombinaci s cipaglukosidázou
alfa na spermatogenezi; U potkanů léčených miglustatem v kombinaci s cipaglukosidázou alfa však
byl pozorován pokles motility spermií, který zřejmě souvisí s miglustatem.

U potkanů miglustat podávaný perorálně v dávkách 60 mg/kg/den a vyšších vedl k atrofii/degeneraci
semenotvorných kanálků a varlat. Pokles spermatogeneze se změněnou morfologií a motilitou spermií
a snížená fertilita byly pozorovány u potkanů s perorálním podáváním miglustatu v dávce
20 mg/kg/den perorální žaludeční sondou po dobu 14 dnů před pářením, s nižší expozicí, než je
terapeutická systémová expozice u člověka na základě srovnání tělesného povrchu spermatogeneze byl u potkanů reverzibilní po 6 týdnech od vysazení léčivé látky.

Toxikologie a/nebo farmakologie u zvířat

V segmentu I studie zkoumající fertilitu a časný embryonální vývoj u potkanů byla pozorována
preimplantační ztráta v části studie zaměřené na samičí fertilitu jak u samotného miglustatu
miglustatem 60 mg/kg

6. FARMACEUTICKÉ ÚDAJE

6.1 Seznam pomocných látek

Obsah tobolky
Předbobtnalý škrob Magnesium-stearát Mikrokrystalická celulóza Sukralóza Koloidní oxid křemičitý

Obal tobolky
Želatina
Oxid titaničitý Černý oxid železitý
Jedlý tiskařský inkoust
Černý oxid železitý Hydroxid draselný Polypropylenglykol Šelak Koncentrovaný roztok hydroxidu amonného
6.2 Inkompatibility

Neuplatňuje se.

6.3 Doba použitelnosti

roky

6.4 Zvláštní opatření pro uchovávání

Tento léčivý přípravek nevyžaduje žádné zvláštní podmínky uchovávání.

6.5 Druh obalu a obsah balení

40ml lahvička z polyethylenu s vysokou hustotou bezpečnostním uzávěrem se štítkem. Otvor lahvičky je zapečetěn indukční vložkou víčka.

Lahvičky obsahující 4 a 24 tobolek.

Na trhu nemusí být všechny velikosti balení.

6.6 Zvláštní opatření pro likvidaci přípravku

Veškerý nepoužitý léčivý přípravek nebo odpad musí být zlikvidován v souladu s místními
požadavky.


7. DRŽITEL ROZHODNUTÍ O REGISTRACI

Amicus Therapeutics Europe Limited
Block 1, Blanchardstown Corporate Park
Ballycoolin Road
Blanchardstown, Dublin
D15 AKK1, Irsko
E-mail: info@amicusrx.co.uk


8. REGISTRAČNÍ ČÍSLO/REGISTRAČNÍ ČÍSLA

EU/1/23/EU/1/23/

9. DATUM PRVNÍ REGISTRACE/PRODLOUŽENÍ REGISTRACE

Datum první registrace:


10. DATUM REVIZE TEXTU

Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské
agentury pro léčivé přípravky http://www.ema.europa.eu.























PŘÍLOHA II

A. VÝROBCE ODPOVĚDNÝ ZA PROPOUŠTĚNÍ ŠARŽÍ

B. PODMÍNKY NEBO OMEZENÍ VÝDEJE A POUŽITÍ

C. DALŠÍ PODMÍNKY A POŽADAVKY REGISTRACE

D. PODMÍNKY NEBO OMEZENÍ S OHLEDEM NA BEZPEČNÉ A ÚČINNÉ
POUŽÍVÁNÍ LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU

A. VÝROBCE ODPOVĚDNÝ ZA PROPOUŠTĚNÍ ŠARŽÍ

Název a adresa výrobce odpovědného za propouštění šarží

Manufacturing Packaging Farmaca Neptunus 12, Heerenveen, 8448CN, Nizozemsko


B. PODMÍNKY NEBO OMEZENÍ VÝDEJE A POUŽITÍ

Výdej léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis s omezením o přípravku, bod 4.2

C. DALŠÍ PODMÍNKY A POŽADAVKY REGISTRACE

• Pravidelně aktualizované zprávy o bezpečnosti
Požadavky pro předkládání PSUR pro tento léčivý přípravek jsou uvedeny v seznamu referenčních
dat Unie změny jsou zveřejněny na evropském webovém portálu pro léčivé přípravky.

Držitel rozhodnutí o registraci od jeho registrace.


D. PODMÍNKY NEBO OMEZENÍ S OHLEDEM NA BEZPEČNÉ A ÚČINNÉ
POUŽÍVÁNÍ LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU

• Plán řízení rizik
Držitel rozhodnutí o registraci farmakovigilance podrobně popsané ve schváleném RMP uvedeném v modulu 1.8.2 registrace a ve
veškerých schválených následných aktualizacích RMP.

Aktualizovaný RMP je třeba předložit:

• na žádost Evropské agentury pro léčivé přípravky,

• při každé změně systému řízení rizik, zejména v důsledku obdržení nových informací, které
mohou vést k významným změnám poměru přínosů a rizik, nebo z důvodu dosažení
význačného milníku























PŘÍLOHA III

OZNAČENÍ NA OBALU A PŘÍBALOVÁ INFORMACE

























A. OZNAČENÍ NA OBALU

ÚDAJE UVÁDĚNÉ NA VNĚJŠÍM OBALU

VNĚJŠÍ OBAL

1. NÁZEV PŘÍPRAVKU

Opfolda 65 mg tvrdé tobolky
miglustat

2. OBSAH LÉČIVÉ LÁTKY/LÉČIVÝCH LÁTEK

Jedna tvrdá tobolka obsahuje 65 mg miglustatu.


3. SEZNAM POMOCNÝCH LÁTEK


4. LÉKOVÁ FORMA A OBSAH BALENÍ

Tvrdá tobolka

tvrdé tobolky
24 tvrdých tobolek


5. ZPŮSOB A CESTA/CESTY PODÁNÍ

Před použitím si přečtěte příbalovou informaci.

Perorální podání


6. ZVLÁŠTNÍ UPOZORNĚNÍ, ŽE LÉČIVÝ PŘÍPRAVEK MUSÍ BÝT UCHOVÁVÁN
MIMO DOHLED A DOSAH DĚTÍ

Uchovávejte mimo dohled a dosah dětí.


7. DALŠÍ ZVLÁŠTNÍ UPOZORNĚNÍ, POKUD JE POTŘEBNÉ

UPOZORNĚNÍ: Přípravek Opfolda používejte pouze s cipaglukosidázou alfa.


8. POUŽITELNOST

EXP


9. ZVLÁŠTNÍ PODMÍNKY PRO UCHOVÁVÁNÍ


10. ZVLÁŠTNÍ OPATŘENÍ PRO LIKVIDACI NEPOUŽITÝCH LÉČIVÝCH PŘÍPRAVKŮ
NEBO ODPADU Z NICH, POKUD JE TO VHODNÉ


11. NÁZEV A ADRESA DRŽITELE ROZHODNUTÍ O REGISTRACI

Amicus Therapeutics Europe Limited
Block 1, Blanchardstown Corporate Park,
Ballycoolin Road, Blanchardstown,
Dublin D15 AKK1, Irsko


12. REGISTRAČNÍ ČÍSLO/REGISTRAČNÍ ČÍSLA

EU/1/23/1737/001 4 tvrdé tobolky
EU/1/23/1737/002 24 tvrdých tobolek


13. ČÍSLO ŠARŽE

Lot


14. KLASIFIKACE PRO VÝDEJ


15. NÁVOD K POUŽITÍ


16. INFORMACE V BRAILLOVĚ PÍSMU

opfolda


17. JEDINEČNÝ IDENTIFIKÁTOR – 2D ČÁROVÝ KÓD


18. JEDINEČNÝ IDENTIFIKÁTOR – DATA ČITELNÁ OKEM

PC
SN
NN
MINIMÁLNÍ ÚDAJE UVÁDĚNÉ NA MALÉM VNITŘNÍM OBALU

OZNAČENÍ NA LAHVIČCE

1. NÁZEV PŘÍPRAVKU

Opfolda 65 mg tvrdé tobolky
miglustat


2. ZPŮSOB PODÁNÍ

Před použitím si přečtěte příbalovou informaci.

Perorální podání


3. POUŽITELNOST

EXP


4. ČÍSLO ŠARŽE

Lot


5. OBSAH UDANÝ JAKO HMOTNOST, OBJEM NEBO POČET

Jedna tvrdá tobolka obsahuje 65 mg miglustatu.

tvrdé tobolky
24 tvrdých tobolek


6. JINÉ

UPOZORNĚNÍ: Přípravek Opfolda používejte pouze s cipaglukosidázou alfa.

Amicus Therapeutics Europe Limited
Dublin D15 AKK1, Irsko

EU/1/23/1737/001 4 tvrdé tobolky
EU/1/23/1737/002 24 tvrdých tobolek

























B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE



Příbalová informace: informace pro pacienta

Opfolda 65 mg tvrdé tobolky
miglustat

Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než začnete tento přípravek užívat,
protože obsahuje pro Vás důležité údaje.
• Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.
• Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře, lékárníka nebo zdravotní sestry.
• Tento přípravek byl předepsán výhradně Vám. Nedávejte jej žádné další osobě. Mohl by jí ublížit,
a to i tehdy, má-li stejné známky onemocnění jako Vy.
• Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři, lékárníkovi nebo
zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny
v této příbalové informaci. Viz bod 4.

Co naleznete v této příbalové informaci
1. Co je přípravek Opfolda a k čemu se používá
2. Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek Opfolda užívat
3. Jak se přípravek Opfolda užívá
4. Možné nežádoucí účinky
5. Jak přípravek Opfolda uchovávat
6. Obsah balení a další informace


1. Co je přípravek Opfolda a k čemu se používá

Co je přípravek Opfolda
Přípravek Opfolda je léčivý přípravek, který se používá k léčbě pozdní formy Pompeho nemoci u
dospělých. Tento přípravek obsahuje léčivou látku „miglustat“.

K čemu se používá
Přípravek Opfolda se používá vždy společně s jiným léčivým přípravkem zvaným „cipaglukosidáza
alfa“, což je typ enzymové substituční terapie příbalovou informaci pro cipaglukosidázu alfa.

Máte-li jakékoli otázky týkající se Vašich léčivých přípravků, zeptejte se svého lékaře nebo lékárníka.

Jak přípravek Opfolda účinkuje
Lidé s Pompeho nemocí mají nízké hladiny enzymu kyselé alfa-glukosidázy pomáhá řídit hladiny glykogenu
U Pompeho nemoci se ve svalech v těle hromadí vysoké hladiny glykogenu. Brání tak svalům, jako
jsou svaly, které Vám pomáhají při chůzi, svalům pod plícemi, které Vám pomáhají dýchat,
a srdečnímu svalu, aby fungovaly správně.

Přípravek Opfolda se během léčby váže na cipaglukosidázu alfa. Díky tomu je tvar cipaglukosidázy
alfa stabilnější, takže se může snadněji vstřebávat z krve do svalových buněk, které jsou postiženy
Pompeho nemocí. V buňkách cipaglukosidáza alfa účinkuje jako enzym kyselá alfa-glukosidáza, která
pomáhá rozkládat glykogen a kontrolovat jeho hladiny.


2. Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek Opfolda užívat

Neužívejte přípravek Opfolda
• jestliže jste alergickýv bodě 6• jestliže jste alergický
Upozornění a opatření
Před užitím přípravku Opfolda se poraďte se svým lékařem, lékárníkem nebo zdravotní sestrou.

Pozor na závažné nežádoucí účinky
Přípravek Opfolda se používá společně s cipaglukosidázou alfa, typem enzymové substituční terapie
mohou způsobit nežádoucí účinky, o kterých musíte ihned informovat svého lékaře. To zahrnuje
alergické reakce. Známky alergických reakcí jsou uvedeny v bodě 4, „Alergické reakce“. Mohou být
závažné a mohou se vyskytnout během podávání léčivého přípravku nebo během následujících hodin.

Pokud se u Vás vyskytnou reakce související s infuzí nebo alergické reakce nebo si myslíte, že se
u Vás vyskytly, sdělte to ihned lékaři nebo zdravotní sestře. Pokud jste někdy měltakovou reakci v souvislosti s jinou enzymovou substituční terapií, sdělte to svému lékaři nebo
zdravotní sestře, než dostanete přípravek Opfolda.

Děti a dospívající
Tento léčivý přípravek nemá být podáván pacientům mladším 18 let. Je to z toho důvodu, že účinky
přípravku Opfolda v kombinaci s cipaglukosidázou alfa v této věkové skupině nejsou známy.

Další léčivé přípravky a přípravek Opfolda
Informujte svého lékaře nebo zdravotní sestru o všech lécích, které užíváte, které jste v nedávné době
užívalpředpisu, včetně rostlinných léčivých přípravků.

Těhotenství a kojení
Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, tento
přípravek neužívejte, ale ihned se poraďte se svým lékařem nebo lékárníkem.

Nejsou k dispozici žádné zkušenosti s užíváním přípravku Opfolda v kombinaci s cipaglukosidázou
alfa během těhotenství. Lékař s Vámi probere rizika a přínosy užívání těchto léčivých přípravků.

• Pokud jste těhotná, nemáte užívat přípravek Opfolda a ani Vám nemá být podávána
cipaglukosidáza alfa. Oznamte ihned svému lékaři, pokud otěhotníte, domníváte se, že byste
mohla být těhotná, nebo pokud plánujete otěhotnět. Mohou existovat rizika pro nenarozené dítě.
• Ženám v období kojení nemá být přípravek Opfolda v kombinaci s cipaglukosidázou alfa
podáván. Bude nutné rozhodnout, zda ukončíte léčbu, nebo ukončíte kojení.

Antikoncepce a plodnost
Pacientky, které mohou otěhotnět, musí používat spolehlivé antikoncepční metody během užívání
těchto léčivých přípravků a po dobu ještě 4 týdnů po vysazení obou léčivých přípravků.

Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů
Přípravek Opfolda nemá žádný nebo má zanedbatelný vliv na schopnost řídit nebo obsluhovat stroje.
Přečtěte si také příbalovou informaci pro cipaglukosidázu alfa, protože může dojít k ovlivnění tímto
léčivým přípravkem.


3. Jak se přípravek Opfolda užívá

Vždy užívejte tento přípravek přesně podle pokynů svého lékaře. Pokud si nejste jistýsvým lékařem nebo lékárníkem.

Kolik přípravku Opfolda se užívá
• Tobolky přípravku Opfolda Viz také příbalová informace pro cipaglukosidázu alfa.
• Pokud je Vaše tělesná hmotnost 50 kg nebo více, doporučená dávka jsou 4 tobolky, přičemž jedna
tobolka obsahuje 65 mg miglustatu.
• Pokud je Vaše tělesná hmotnost mezi 40 kg a 50 kg, doporučená dávka jsou 3 tobolky.

Jak často se přípravek Opfolda užívá
• Přípravek Opfolda a cipaglukosidázu alfa budete dostávat jednou za dva týdny. Oba léčivé
přípravky Vám budou podány ve stejný den.
• Užívejte oba léčivé přípravky přesně podle pokynů svého lékaře, viz obrázek 1. Je to proto, aby
Vaše léčba účinkovala co nejlépe.

Přípravek Opfolda s jídlem
Přípravek Opfolda musíte užívat ústy nalačno.
• Musíte být nalačno po dobu 2 hodin před užitím a 2 hodin po užití tohoto léčivého přípravku.
• Během této 4hodinové doby lačnění můžete pít vodu, odtučněné nebo kávu. Nepoužívejte smetanu, plnotučné/polotučné kravské mléko, rostlinná mléka, cukr ani
sladidla. Do čaje nebo kávy můžete použít odtučněné • Běžná jídla a pití můžete obnovit za dvě hodiny po užití přípravku Opfolda.

Obrázek
1. Časová osa dávky


* Miglustat 65 mg tvrdé tobolky je třeba užít přibližně 1 hodinu, nikoli však více než 3 hodiny, před zahájením infuze
cipaglukosidázy alfa.

Převedení z jiné enzymové substituční terapie Pokud jste v současné době léčen• Lékař Vám řekne, kdy máte ukončit jinou ERT před zahájením léčby přípravkem Opfolda.
• Informujte svého lékaře, až dostanete poslední dávku.

Jestliže jste užilIhned informujte svého lékaře nebo běžte do nemocnice, pokud omylem užijete více tobolek, než kolik
Vám bylo předepsáno. Může existovat zvýšené riziko výskytu nežádoucích účinků tohoto přípravku

Jestliže jste zapomnělPokud vynecháte dávku přípravku Opfolda, promluvte si se svým lékařem nebo zdravotní sestrou.
Kontaktujte ihned svého lékaře nebo zdravotní sestru pro naplánování nového termínu k podání
miglustatu v kombinaci s cipaglukosidázou alfa.

Jestliže jste přestalPromluvte si se svým lékařem, pokud si přejete ukončit léčbu přípravkem Opfolda. Příznaky Vašeho
onemocnění se mohou zhoršit, pokud léčbu ukončíte.


4. Možné nežádoucí účinky

Podobně jako všechny léky může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí
vyskytnout u každého.

Přípravek Opfolda se používá s cipaglukosidázou alfa a u kteréhokoli z těchto léčivých přípravků se
mohou vyskytnout nežádoucí účinky.

Mohou se vyskytnout následující nežádoucí účinky:

Alergické reakce
Alergické reakce mohou zahrnovat příznaky, jako je vyrážka kdekoli na těle, oteklé oči, dlouhodobé
potíže s dýcháním, kašel, otok rtů, jazyka nebo hrdla, svědění kůže a kopřivka.

Pokud se u Vás vyskytnou alergické reakce nebo si myslíte, že se u Vás vyskytly, sdělte to ihned
lékaři nebo zdravotní sestře. Pokud jste někdy mělsvému lékaři nebo zdravotní sestře.

Velmi časté • Bolest hlavy

Časté • Dušnost
• Náhlé zrudnutí obličeje, krku nebo horní části hrudníku
• Zvýšení krevního tlaku
• Bolest břicha
• Nadýmání
• Větry
• Řídká stolice
• Problémy s vyprazdňováním
• Zvracení
• Únava
• Pocit na zvracení
• Horečka
• Velmi svědivá kopřivka
• Svědivá vyrážka, která nutí ke škrábání
• Třesavka
• Svalové křeče, bolest svalů, svalová slabost
• Neúmyslný třes jedné nebo více částí těla
• Zvýšené pocení
• Bolest
• Změněné vnímání chuti

Méně časté • Astma
• Alergická reakce
• Podrážděný žaludek
• Porucha trávení
• Bolest nebo podráždění hrdla
• Bolestivé a neobvyklé stahy hrdla
• Pocit neklidu, celkový pocit malátnosti
• Nervozita
• Otok rukou, nohou, kotníků, dolních končetin
• Neustálý pocit únavy
• Neobvyklá bledost kůže
• Nízký krevní tlak
• Snížený počet krevních destiček nebo typu bílých krvinek – zjištěný v laboratorních vyšetřeních
• Bolest kloubů
• Bolest v místech mezi kyčlí a žebry
• Svalová únava
• Zvýšená ztuhlost svalů
• Pocit ospalosti
• Bolest jedné nebo obou stran hlavy, pulzující bolest, aura, bolest očí, citlivost na světlo • Změna zbarvení kůže
• Porucha rovnováhy

Hlášení nežádoucích účinků
Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři, lékárníkovi nebo
zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny
v této příbalové informaci. Nežádoucí účinky můžete hlásit také přímo prostřednictvím národního
systému hlášení nežádoucích účinků uvedeného v Dodatku V. Nahlášením nežádoucích účinků můžete
přispět k získání více informací o bezpečnosti tohoto přípravku.


5. Jak přípravek Opfolda uchovávat

Uchovávejte tento přípravek mimo dohled a dosah dětí.

Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti uvedené na lahvičce a krabičce za EXP.
Doba použitelnosti se vztahuje k poslednímu dni uvedeného měsíce.

Tento přípravek nevyžaduje žádné zvláštní podmínky uchovávání.

Nevyhazujte žádné léčivé přípravky do odpadních vod nebo domácího odpadu. Zeptejte se svého
lékárníka, jak naložit s přípravky, které již nepoužíváte. Tato opatření pomáhají chránit životní
prostředí.


6. Obsah balení a další informace

Co přípravek Opfolda obsahuje
• Léčivou látkou je miglustat. Jedna tvrdá tobolka obsahuje 65 mg miglustatu.
• Dalšími složkami jsou:

Obsah tobolky
Předbobtnalý škrob Magnesium-stearát Mikrokrystalická celulóza Sukralóza Koloidní oxid křemičitý

Obal tobolky
Želatina
Oxid titaničitý Černý oxid železitý
Jedlý tiskařský inkoust
Černý oxid železitý Hydroxid draselný Polypropylenglykol Koncentrovaný roztok hydroxidu amonného Šelak
Jak přípravek Opfolda vypadá a co obsahuje toto balení

Lahvičky se 4 a 24 tobolkami.
Na trhu nemusí být všechny velikosti balení.

Tvrdá tobolka velikosti 2 s šedým neprůhledným víčkem a bílým neprůhledným tělem s černě
vytištěným "AT2221" na těle obsahující bílý až téměř bílý prášek.

Držitel rozhodnutí o registraci
Amicus Therapeutics Europe Limited
Block 1, Blanchardstown Corporate Park
Ballycoolin Road
Blanchardstown, Dublin
D15 AKK1, Irsko
Tel: +353
Výrobce
Manufacturing Packaging Farmaca Neptunus 12, Heerenveen, 8448CN, Nizozemsko

Další informace o tomto přípravku získáte u místního zástupce držitele rozhodnutí o registraci:

België/Belgique/Belgien
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tél/Tel:
Lietuva
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: България
Amicus Therapeutics Europe Limited
Teл.:
Luxembourg/Luxemburg
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tél/Tel: Česká republika
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel.: Magyarország
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel.:
Danmark
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tlf.:
Malta
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel:
Deutschland
Amicus Therapeutics GmbH
Tel:

Nederland
Amicus Therapeutics BV
Tel: Eesti
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel:
Norge
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tlf: Ελλάδα Österreich
Amicus Therapeutics Europe Limited
Τηλ:
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: España
Amicus Therapeutics S.L.U.
Tel:
Polska
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel.: France
Amicus Therapeutics SAS
Tél:
Portugal
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: Hrvatska
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel:
Ireland
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel:
România
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel.:
Slovenija
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel.:
Ísland
Amicus Therapeutics Europe Limited
Sími: Slovenská republika
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel:
Italia
Amicus Therapeutics S.r.l.
Tel:
Suomi/Finland
Amicus Therapeutics Europe Limited
Puh/Tel:
Κύπρος
Amicus Therapeutics Europe Limited
Τηλ:
Sverige
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tfn:
Latvija
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel:
United Kingdom Amicus Therapeutics, UK Limited
Tel:
Tato příbalová informace byla naposledy revidována


Další zdroje informací
Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské
agentury pro léčivé přípravky http://www.ema.europa.eu. Na těchto stránkách naleznete též odkazy na
další webové stránky týkající se vzácných onemocnění a jejich léčby.