Chenodeoxycholic acid sigma-tau

Souhrn bezpečnostního profilu

Nežádoucí účinky u pacientů jsou obecně mírné až středně závažné; hlavní pozorované účinky jsou uvedeny v tabulce níže. Účinky
byly přechodné a nijak nebránily léčbě.

Tabulkový přehled nežádoucích účinků

Nežádoucí účinky jsou seřazeny podle tříd orgánových systémů MedDRA s následujícími parametry:
velmi časté
Třída orgánových systémůMedDRA 
Preferovaný pojemGastrointestinální poruchy Poruchy jater a žlučových cest 
Popis vybraných nežádoucích účinků

Ve dvou neintervenčních studiích s chenodeoxycholovou kyselinou byly hlášeny celkem tři nežádoucí
účinky u tří ze 63 pacientů účinky byly všechny nezávažné. Jeden případ mírné občasné zácpy se vyskytl u dospělé osoby a jeden
případ u dítěte. Jeden případ nežádoucí účinku postihujícího játra se vyskytl u dva týdny starého
kojence s diagnózou CTX a je dále popsán v následující části textu.

Pediatrická populace

Ve dvou neintervenčních studiích s chenodeoxycholovou kyselinou bylo celkem 14 pediatrických
pacientů s CTX léčeno chenodeoxycholovou kyselinou: 1 kojenec < 12 letpočáteční dávku.

U jediného kojenec zahrnutého do studie byla prokázána zvýšená funkce jater během šesti týdnů od
začátku léčby. Funkce jater kojence se normalizovala po dočasném přerušení léčby
chenodeoxycholovou kyselinou. Substituce chenodeoxycholové kyseliny byla obnovena a udržována
při nižší dávce 5 mg/kg/den bez dalších komplikací.

Tento případ hepatálního nežádoucí účinku u kojence se projevil současně s dalšími nálezy, například
současnou parechovirovou infekcí, současným podáním léčivých přípravků, u kterých je znám vliv na
funkci jater
Předložené bezpečnostní informace o hepatálních nežádoucích účincích jsou odvozeny od
pediatrických pacientů. Vzhledem k vzácnosti CTX je dostupná literatura nedostačující k detekování
rozdílu v bezpečnosti chenodeoxycholové kyseliny v rámci pediatrických věkových skupin nebo mezi
pediatrickými a dospělými pacienty.

Hlášení podezření na nežádoucí účinky

Hlášení podezření na nežádoucí účinky po registraci léčivého přípravku je důležité. Umožňuje to
pokračovat ve sledování poměru přínosů a rizik léčivého přípravku. Žádáme zdravotnické pracovníky,
aby hlásili podezření na nežádoucí účinky prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích
účinků uvedeného v Dodatku V.