Zolgensma

Byly provedeny studie vylučování vektoru onasemnogenu abeparvoveku, které hodnotily množství
vektoru eliminovaného z těla prostřednictvím slin, moči a stolice.

Onasemnogen abeparvovek byl po infuzi detekovatelný ve vzorcích exkretů. Clearance onasemnogenu
abeparvoveku byla primárně prostřednictvím stolice a většina byla odstraněna během 30 dnů po
podání dávky.

Biologická distribuce byla posuzována u 2 pacientů, kteří zemřeli 5,7 resp. 1,7 měsíce po infuzi
onasemnogenu abeparvoveku v dávce 1,1 x 1014 vg/kg. V obou případech byla nejvyšší koncentrace
vektoru DNA nalezena v játrech. Vektorová DNA byla také detekována v slezině, srdci, pankreatu,
lymfatické uzlině v třísle, kosterních svalech, periferních nervech, ledvinách, plicích, střevech,
gonádách, míše, mozku a tymu. Imunobarvení detekující protein SMN ukázalo generalizovanou
expresi SMN ve spinálních motorických neuronech, nervových a gliových buňkách mozku, v srdci,
játrech, kosterních svalech a dalších hodnocených tkáních.