Alkindi

Farmakoterapeutická skupina: Kortikosteroidy pro systémovou aplikaci, glukokortikoidy, ATC kód:
H02AB09.

Mechanismus účinku

Hydrokortizon je glukokortikoid. Glukokortikoidy jsou adrenokortikální steroidy, které se vyskytují
přirozeně nebo jsou syntetické a snadno se vstřebávají z gastrointestinálního traktu.

Farmakodynamické účinky

Předpokládá se, že hydrokortizon je hlavní kortikosteroid vylučovaný kůrou nadledvin. Přirozeně se
vyskytující glukokortikoidy používají jako substituční léčba u stavů adrenokortikální insuficience. Používají se rovněž pro své
silné protizánětlivé účinky při poruchách mnoha orgánových systémů. Glukokortikoidy mají silné
a různé metabolické účinky. Navíc modifikují imunitní odpovědi těla na různé podněty.

Klinická účinnost a bezpečnost

Pediatrická populace
Hlavní studií byla otevřená monocentrická studie jednorázové dávky u 24 pediatrických pacientů
mladších 6 let, kteří vyžadovali substituční léčbu z důvodu adrenální insuficience způsobené CAH,
primárním adrenálním selháním nebo hypopituitarismem. Studie zahrnovala tři po sobě jdoucí
kohorty, přičemž první zahrnovala 12 pacientů ve věku od 2 do 6 let, druhá zahrnovala 6 pacientů ve
věku od 28 dnů do 2 let a třetí zahrnovala 6 novorozenců od narození do méně než 28 dnů věku.

Z 24 pacientů mělo 23 diagnózu CAH a jeden diagnózu hypopituitarismu včetně hypotyreózy. Jeden
pacient měl renální hypoplazii, jeden atopickou dermatitidu a jeden pacient rinitidu. Studie použila
jednorázovou dávku granulí přípravku Alkindi, která u každého pacienta odpovídala předchozí ranní
dávce obvyklé léčby glukokortikoidy. Rozmezí podaných dávek přípravku Alkindi bylo 1 mg až 4 mg.
Rodiče / pečující osoby podání s použitím 5položkové stupnice Likert.


Vzhledem k tomu, že se jednalo o studii jednorázové dávky, byl primárním hodnocením účinnosti
sérový kortizol po 60 minutách. U všech 24 pacientů bylo zjištěno, že přípravek Alkindi zvyšuje
hodnoty kortizolu oproti výchozím hodnotám podle očekávání: medián výchozí hladiny kortizolu
14,1 nmol/l
Z hlediska chutnosti byl přípravek Alkindi hodnocen příznivě. Mezi rodiči a pečujícími osobami
dotazovanými na zkušenost svého dítěte s užíváním léčivého přípravku / rozhodně souhlasilo s tím, že jejich dítě přípravek Alkindi polykalo snadno, 65,2 % souhlasilo /
rozhodně souhlasilo, že jejich dítě mělo po podání přípravku Alkindi pozitivní reakci, 95,5 % by
přípravek Alkindi svému dítěti rádo podávalo i v budoucnu a 95,5 % uvedlo, že by dali přípravku
Alkindi při léčbě svého dítěte přednost před obvyklým přípravkem obsahujícím hydrokortizon. Šest z
12 dětí v kohortě 1 než 50 % subjektů uvedlo, že chuť, pocit v ústech a snadnost polykání byly velmi dobré a že by
pravděpodobně užily léčivý přípravek znovu. Celkem 68,8 % zdravých dospělých dobrovolníků
popsalo chuť jako neutrální.