Oxbryta

Souhrn profilu bezpečnosti
Nejčastějšími nežádoucími účinky jsou bolest hlavy Vdůsledku nežádoucího účinku bylo nutno přípravek trvale vysadit u2,3% pacientů.
Úpravy dávek pacientů, kterým byl voxelotor podán vpivotní studii. Nežádoucí účinky, které si vyžádaly úpravu
dávky, zahrnovaly vyrážku břicha Závažné kožní nežádoucí reakce léková reakce seozinofilií asystémovými příznaky Tabulkový seznam nežádoucích účinků
Tabulka1 uvádí seznam nežádoucích účinků léku, které se objevily upacientů léčených
voxelotorem1500mg během 72týdenní, randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované
pivotní studie fáze3Nežádoucí účinky hlášené uvoxelotoru jsou uvedeny podle tříd orgánových systémů apreferovaných
termínů. Vrámci každé třídy orgánových systémů jsou nežádoucí účinky uvedeny podle kategorií
frekvencevýskytu. Frekvence nežádoucích účinků jsou definovány jako velmi časté vzácné nežádoucí účinky seřazeny podleklesající závažnosti.
Tabulka1: Nežádoucí účinky
Třída orgánových systémůNežádoucí účinkyaKategorie frekvence
Poruchy imunitního systémuHypersenzitivita na lékMéně časté
Poruchy nervového systémuBolest hlavyVelmi časté
Gastrointestinální poruchyPrůjem
Bolest břichab
Nauzea
Velmi časté
Poruchy kůže apodkožní
tkáně
VyrážkacVelmi časté
Léková reakce seozinofilií
asystémovými příznaky
Není známo
a.Nežádoucí účinky byly stupně 1 nebo 2 podle NCI s výjimkou stupně3 u průjmu generalizované vyrážky b.Bolest břicha zahrnujebolest v krajině břišní, bolest v horní části břicha a bolest v dolní části břicha.
c.Vyrážka zahrnujevyrážku, uritkárii, generalizovanou vyrážku, makulární vyrážku, makulopapulóznívyrážku, pruritickou
vyrážku a papulóznívyrážku.
Popis vybraných nežádoucích účinků
Gastrointestinální V pivotní studii fáze3 byly nejčastěji hlášenými GI nežádoucími účinky průjem, bolest břicha a
nauzea, přičemžu průjmua nauzeybyl prokázánúčinek závisející na dávce. Většina hlášených GI
příhod byla stupně1 nebo 2 a byla zvládnutelná bez nutnosti přerušení dávky, snížení či ukončení
léčby a při dalším užívání odezněla. Gastrointestinální nežádoucí účinky vedoucí ke snížením dávky
se vyskytly u 4,5% pacientů. Průjem byl nejčastějším nežádoucím účinkem a byl hlášen 22,7% a
11,0% pacientů ve skupinách svoxelotorem 1500mg, respektive placebem. Byl hlášen1případ
1Hypersenzitivita na lék
V pivotní studii fáze3 se u 1pacienta Pozorované příznaky zahrnovaly morbilliformní generalizovanou vyrážku, urtikárii, slabou dušnost,
slabý otok obličeje, pyrexii, bolest hlavy a průjem. Byl zaznamenán zvýšený početeozinofilů.
Příznaky zeslábly po vysazení voxelotoru a po opětovném nasazení voxelotoru došlo krecidivě.Tento
stav odezněl po nasazení antihistaminik aperorálních kortikosteroidů.
Vyrážka
V pivotní studii fáze3 byla vyrážka hlášena u 14,8% a11,0% pacientů ve skupinách svoxelotorem
1500mg, respektive placebem. Ve většině případů měla vyrážka podobný vzhled typickými makulopapulóznímipolékovými erupcemipříznaky a byla klinicky zvládnutelná léčbou zahrnující podání perorálních antihistaminik nebo
lokálních kortikosteroidů, nebo bez ní. Analýza odpovědi na expozici neodhalila statistický významný
vztah mezi odpovědí adávkou nebo expozicí.
Pediatrická populace
Bezpečnostní profil pozorovaný u pediatrických pacientů ve věku od 12do <18 let léčených
voxelotorem v klinických studiích byl podobný profilu u dospělých pacientů.
Hlášení podezření na nežádoucí účinky
Hlášení podezření na nežádoucí účinky po registraci léčivého přípravku je důležité. Umožňuje to
pokračovat ve sledování poměru přínosů arizik léčivého přípravku. Žádáme zdravotnické pracovníky,
aby hlásili podezření na nežádoucí účinky prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích
účinků uvedeného vDodatkuV.