Benefix

Farmakoterapeutická skupina: Antikoagulancia, koagulační faktor IX; ATC kód: B02BDMechanismus účinku
Přípravek BeneFIX obsahuje rekombinantní koagulační faktor IX koagulační faktor IX je glykoprotein sjedním řetězcem o přibližné molekulové hmotnosti 55 kDa,
který je členem rodiny vitamin K-dependentních koagulačních faktorů typu serinových proteáz.
Rekombinantní koagulační faktor IX je léčivý bílkovinný přípravek připravený pomocí rekombinantní
DNA, který má strukturální a funkční charakteristiky srovnatelné sendogenním faktorem IX. Faktor
IX je aktivován faktorem VII a komplexem tkáňového faktoru vnější cestou, a také faktorem XIa
vnitřní cestou koagulace. Aktivovaný faktor IX vkombinaci saktivovaným faktorem VIII aktivují
faktor X. Konečným výsledkem je konverze protrombinu na trombin. Trombin poté konvertuje
fibrinogen na fibrin a vzniká krevní sraženina. Aktivita faktoru IX u pacientů trpících hemofilií B
chybí nebo je značně snížená a může být nutná substituční terapie.
Farmakodynamické účinky
Hemofilie B je dědičná, na pohlaví vázaná porucha krevní srážlivosti způsobená sníženou hladinou
faktoru IX, jejímž výsledkem je profuzní krvácení do kloubů, svalů nebo vnitřních orgánů, a to buď
spontánně nebo vdůsledku náhodného nebo chirurgického poranění. Substituční léčba zvyšuje
hladinu faktoru IX vplazmě, a dočasně tak napravuje nedostatek faktoru a sklon ke krvácení.
Pediatrická populace
Analýza účinnosti ve studii 3090A1-301-WW byla založena na 22 vyhodnocovaných pediatrických
pacientech vprofylaktickém režimu včetně 4 pacientů s léčbou podle potřeby zakrátko přešli na profylaxi.Dva pacienti podstoupili chirurgické procedury port-a-cathuprofil.Jedinýzdokumentovanýzávažnýnežádoucí účineksouvisející s přípravkem BeneFIX byl
hlášen u jediného DNP, u něhož došlo k přecitlivělosti a rozvoji inhibitorů.
Ve dvou otevřených studiích bylo zjištěno, že přípravek BeneFIX lze bezpečně podávat vdávce
100IU/kg jednou týdně. Avšak poločas přípravkurežim spodáváním jednou týdně neumožňují doporučit tento režim všeobecně kdlouhodobé profylaxi
upacientů se závažnou hemofilií B.