Defitelio

Souhrn bezpečnostního profilu

Hodnocení bezpečnosti defibrotidu je založeno na bezpečnostním souhrnném souboru dat, který
zahrnoval pacienty, kterým byl podáván defibrotid v dávce 25 mg/kg/den k léčbě VOD, ze
klinických studií: pivotní léčebná studie fáze 3 skupině s defibrotidem a v kontrolní skupině účinků zahrnuje nežádoucí účinky pozorované v bezpečnostním souhrnném souboru dat účinek = jakýkoliv nežádoucí účinek hlášený jako možně související v minimálně dvou případechTEAE pozorované ve výsledné dokončené studii léčby hodnoceným novým lékem defibrotiduBezpečnostní údaje z pivotní studie jsou podpořeny a potvrzeny údaji z dokončené studie léčby
hodnoceným novým lékem
Nejčastějšími nežádoucími účinky pozorovanými během léčby venookluzivního onemocnění jater jsou
krvácení
Ačkoli ve studiích s defibrotidem nebyla u VOD hlášena žádná hypersenzitivita, u lékových forem
defibrotidu uvedených na trh dříve byly dále hlášeny případy hypersenzitivity včetně anafylaxe, a
tudíž je hypersenzitivita zahrnuta mezi nežádoucí účinky tohoto léčivého přípravku.

Tabulkový seznam nežádoucích účinků

Níže jsou uvedeny pozorované nežádoucí účinky seřazené podle tříd orgánových systémů a frekvence.
V každé skupině frekvencí jsou nežádoucí účinky seřazeny podle klesající závažnosti. Frekvence jsou
definovány jako: velmi časté vzácné
Poruchy krve a lymfatického systému
časté koagulopatie
Poruchy imunitního systému
méně časté hypersenzitivita
anafylaktická reakce

Poruchy nervového systému
častéméně častéPoruchy oka
méně častéCévní poruchy
velmi častéčastéRespirační, hrudní a mediastinální poruchy 
častéepistaxe  
méně častéGastrointestinální poruchy 
častézvracení  
průjem 
nauzea 
hematemezkrvácení doméně častéPoruchy kůže a podkožní tkáně 
častépruritus 
petechie 
Méně častéPoruchy ledvin a močových cest 
častéCelkové poruchy a reakce v místě aplikace 
častéhorečka 
méně časté
Pediatrická populace

V léčebných studiích představovaly více než 50 % pacientů děti. Při dávkách přesahujících
doporučenou dávku 25 mg/kg/den bylo ve skupině s vysokou dávkou vyšší procento pacientů
s krvácivými příhodami, protože však k mnoha příhodám došlo během období následného sledování,
nebylo možné určit jasnou souvislost s léčbou defibrotidem. V pediatrické studii prevence s dávkou
25 mg/kg/den byla u skupiny s defibrotidem zvýšená incidence jakýchkoli krvácivých příhod ve
srovnání s kontrolní léčebnou skupinou.

Nicméně v incidenci závažného krvácení či krvácivých příhod vedoucích k úmrtí mezi skupinami
rozdíl nebyl.

Frekvence, povaha a závažnost nežádoucích účinků u dětí je jinak stejná jako u dospělých. Nejsou
stanovena žádná zvláštní opatření.

Hlášení podezření na nežádoucí účinky

Hlášení podezření na nežádoucí účinky po registraci léčivého přípravku je důležité. Umožňuje
pokračovat ve sledování poměru přínosů a rizik léčivého přípravku. Žádáme zdravotnické pracovníky,

aby hlásili podezření na nežádoucí účinky prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích
účinků uvedeného v Dodatku V.