Hemangiol

Farmakoterapeutická skupina: beta-blokátory, neselektivní, ATC kód: C07AA
Mechanismus účinku
Potenciální mechanismus účinku propranololu na proliferující infantilní hemangiom popsaný v literatuře
může zahrnovat různé mechanismy, které spolu úzce souvisí:
• lokální hemodynamický účinek blokády a snížení perfuze lézí infantilního hemangiomu• antiangiogenní účinek a formování vaskulárních tubulů, snížení vylučování matrixové metaloproteinázy 9• účinek spouštějící apoptózu kapilárních endoteliálních buněk;
• omezení signální dráhy VEGF i bFGF a následně omezení angiogeneze/proliferace.

Farmakodynamické účinky
Propranolol je beta-blokátor charakterizovaný třemi farmakologickými vlastnostmi:
• absencí kardioselektivní beta-1-lytické aktivity,
• antiarytmickým účinkem,
• nepřítomností parciální agonistické aktivity
Klinická účinnost a bezpečnost týkající se pediatrické populace
Účinnost propranololu u kojenců infantilním hemangiomem vyžadujícím systémovou léčbu byla doložena ve fázi II/III pivotní
randomizované, placebem kontrolované, multicentrické adaptivní studie s podáváním různých dávek s cílem
porovnat čtyři režimy podávání propranololu
Léčba byla podávána 456 subjektům ženského pohlaví; 37 % ve věku 35-90 dní a 63 % ve věku 91-150 dnívětšina infantilních hemangiomů
Úspěch léčby byl definován jako úplné nebo téměř úplné odléčení cílového hemangiomu, což bylo
hodnoceno zaslepenými centralizovanými nezávislými posudky podle fotografií z 24. týdne při absenci
předčasného ukončení léčby.

Režim podávání 3 mg/kg/den během 6 měsíců v porovnání s 3,6% úspěšností placeba propranolol. Zlepšení hemangiomu bylo pozorováno po 5 týdnech léčby propranololem u 88 % pacientů.
11,4 % pacientů muselo být po přerušení léčby opětovně léčeno.
Z etických důvodů souvisejících s použitím placeba nebyl účinek demonstrován u pacientů s vysoce
rizikovým hemangiomem. Doklady o účinnosti propranololu u pacientů s vysoce rizikovým hemangiomem
jsou k dispozici v literatuře i ve specifickém programu „compassionate use“ s použitím přípravku
HEMANGIOL.

Retrospektivní studie ukázala, že menší část pacientů Při zahájení léčby byla u většiny pacientů pozorována uspokojivá odezva.