Cystagon

Farmakoterapeutická skupina: Trávicí trakt a metabolismus, jiná léčiva, kód ATC kód: A16AA04.

Normální jedinci a heterozygoti s cystinózou mají hladiny cystinu v leukocytech < 0,2 a obvykle pod,
nmol hemicystinu/mg proteinu. Jedinci s nefropatickou cystinózou mají zvýšenou hladinu cystinu
v leukocytech nad 2 nmol hemicystinu/mg proteinu.

Merkaptamin reaguje s cystinem za tvorby směsi disulfidu merkaptaminu a cysteinu. Smíchaný
disulfid je pak vynesen z lysosomů pomocí intaktního lysinového transportního systému. Pokles
hladin cystinu v leukocytech je korelován s plazmatickou koncentrací merkaptaminu během 6 hodin
po podání přípravku CYSTAGON.

Hladina cystinu v leukocytech dosahuje svého minima něco později než vrcholová plazmatická hladina merkaptaminu hod.podání dávky klesne.

V jedné klinické studii byly výchozí hladiny cystinu v leukocytech 3,73 hemicystinu/mg proteinu a při dávkách merkaptaminu v rozmezí 1,3 – 1,95 g/m2/den zůstávaly blízko
nmol hemicystinu/mg proteinu.

V dřívější studii bylo 94 dětí s nefropatickou cystinózou léčeno zvyšujícími se dávkami merkaptaminu
s cílem dosáhnout hladiny cystinu v leukocytech pod 2 nmol hemicystinu/mg proteinu za 5 - 6 hodin
po podání dávky léku a porovnat výsledky léčby s historickou kontrolní skupinou 17 dětí léčených
placebem. Hlavní parametry účinnosti byly kreatinin v séru a vypočítaná clearance kreatininu a růst
hemicystinu/mg proteinu. U pacientů léčených merkaptaminem přetrvávala v čase glomerulární
funkce. Oproti tomu u pacientů léčených placebem došlo k postupnému vzestupu sérového kreatininu.
U léčených pacientů se udržoval růst v porovnání s neléčenými. Rychlost růstu však nerostla natolik,
aby umožnila pacientům dosáhnout normálních hodnot pro jejich věk. Léčba neovlivnila tubulární
funkci ledvin. Ve dvou dalších studiích byly prokázány obdobné výsledky.

Ve všech studiích byla odpověď pacientů lepší, pokud byla léčba zahájena v časném věku při dobré
funkci ledvin.