Opfolda
Farmakoterapeutická skupina: trávicí trakt a metabolismus, jiná léčiva; trávicí trakt a metabolismus,
různá léčiva. ATC kód: A16AX
Mechanismus účinku
Miglustat je farmakokinetický stabilizátor enzymu cipaglukosidázy alfa.
Miglustat se selektivně váže na cipaglukosidázu alfa v krvi během infuze, čímž stabilizuje konformaci
cipaglukosidázy alfa a minimalizuje ztrátu aktivity enzymu v krevním oběhu. Tato selektivní vazba
mezi cipaglukosidázou alfa a miglustatem je přechodná, přičemž k disociaci dochází v lysozomech.
Samotný miglustat nemá žádný účinek na snížení hladiny glykogenu.
Pediatrická populace
Evropská agentura pro léčivé přípravky udělila odklad povinnosti předložit výsledky studií
s přípravkem Opfolda u jedné nebo více podskupin pediatrické populace k léčbě glykogenózy typu II
