Orfadin

Dávkování

HT-1:
Léčbu nitisinonem má zahájit a kontrolovat lékař se zkušenostmi s léčbou pacientů s HT-1.

Léčba všech genotypů nemoci se má zahájit co nejdříve, aby se zvýšila celková doba přežití a předešlo
se komplikacím, jako je selhání jater, karcinom jater a onemocnění ledvin. Vedle léčby nitisinonem je
nutno nasadit dietu s nízkým obsahem fenylalaninu a tyrosinu; kromě toho je třeba sledovat obsah
aminokyselin v plazmě
Úvodní dávka u HT-Doporučená úvodní denní dávka pro děti i dospělé je 1 mg/kg tělesné hmotnosti/den podávaná
perorálně. Dávku nitisinonu je nutno jednotlivě upravit. Doporučuje se podávat dávku jednou denně.
Avšak v důsledku omezených dat u pacientů s tělesnou hmotností <20 kg se u této populace pacientů
doporučuje rozdělit celkovou denní dávku do dvou denních dávek.

Úprava dávky u HT-Při pravidelném sledování je třeba zjišťovat sukcinylaceton v moči, testovat funkci jater a měřit
hladinu alfa-fetoproteinu léčby nitisinonem, má se dávka nitisinonu zvýšit na 1,5 mg/kg tělesné hmotnosti/den. Na základě
zhodnocení všech biochemických parametrů je možné, že se má zvýšit na 2 mg/kg tělesné
hmotnosti/den. U všech pacientů se však tato dávka má považovat za maximální dávku.
Je-li biochemická odezva uspokojivá, dávka se má upravit pouze podle zvýšení tělesné hmotnosti.

Během zavádění léčby, po převodu z dávkování dvakrát denně na jednou denně nebo dojde-li ke
zhoršení stavu, může však být kromě výše uvedených testů nutné také úzce sledovat všechny dostupné
biochemické parametry v erytrocytech
AKU:
Léčba nitisinonem má být zahájena a kontrolována lékařem se zkušenostmi s léčbou pacientů s AKU.

Doporučená dávka u dospělé populace s AKU je 10 mg jednou denně.

Zvláštní skupiny pacientů
Žádná zvláštní doporučení pro dávkování pacientům vyššího věku nebo pacientům s poruchou funkce
ledvin či jater neexistují.

Pediatrická populace
HT-1: Doporučené dávkování v mg/kg tělesné hmotnosti je u dětí stejné jako u dospělých.
Avšak v důsledku omezených dat u pacientů s tělesnou hmotností <20 kg se u této populace pacientů
doporučuje rozdělit celkovou denní dávku do dvou denních dávek.

AKU: Bezpečnost a účinnost přípravku Orfadin nebyly u dětí s AKU ve věku od 0 do 18 let
stanoveny. Nejsou dostupné žádné údaje.

Způsob podání
Tobolku lze otevřít a její obsah rozmíchat v malém množství vody nebo v předepsané dietě
bezprostředně před požitím.

Přípravek Orfadin je také k dispozici ve formě perorální suspenze 4 mg/ml pro pediatrické a další
pacienty, kteří mají problémy s polykáním tobolek.

Začne-li se proto při léčbě podávat nitisinon s jídlem, doporučuje se zachovat tento způsob podávání,
viz bod 4.5.