Strimvelis

Shrnutí bezpečnostního profilu
Bezpečnost přípravku Strimvelis byla hodnocena u 33 subjektů, tj. 22 pacientů léčených v programu
klinického vývoje a 11 pacientů léčených v komerčním prostředí, s mediánem doby sledování 12 let u
pacientů léčených v klinických studiích a 1,5 roku u pacientů léčených v komerčním prostředí.
Vzhledem k malé populaci pacientů a velikosti kohort neposkytují nežádoucí účinky v níže uvedené
v tabulce kompletní obraz o druhu a četnosti těchto účinků. Závažné nežádoucí účinky zahrnují akutní
leukemii z T-řady a autoimunitní poruchy aplastickou anemii, autoimunitní hepatitidu, autoimunitní trombocytopenii a syndrom Guillain-BarréNejčastěji hlášeným nežádoucím účinkem byla pyrexie.

Nežádoucí účinky v tabulce
Nežádoucí účinky jsou uvedeny níže s použitím tříd orgánových systémů a četnosti podle MedDRA.
Použité kategorie četnosti jsou: velmi časté frekvencí jsou nežádoucí účinky uvedeny v pořadí s klesající závažností.
Třídy orgánových systémů Velmi časté Časté
Poruchy krve a lymfatického
systému
Anemiea
Neutropeniea
Autoimunitní hemolytická
anemie, autoimunitní
aplastická anemie,
autoimunitní
trombocytopenie
Endokrinní poruchy +\SRWK\UHy]D $XWRLPXQLWQt
WK\UHRLGLWLGD

Novotvary benigní, maligní a
blíže neurčené
Akutní leukemie zPoruchy nervového systému GuillainCévní poruchy HypertenzeaRespirační, hrudní
a mediastinální poruchy
Astma, alergická rinitida
Poruchy jater aPoruchy kůže aekzém

Celkové poruchy a reakce
v místě aplikace
Pyrexie
Vyšetřeníjaterních enzymůa,
pozitivní antinukleární
protilátky pozitivní protilátky proti
hladkému svalstvu
3R]LWLYQtSURWLOiWN\QHXWURILO
$P
a 
Popis vybraných nežádoucích účinků

Lymfoidní leukemie z T-řady v důsledku inzerční onkogeneze
Z 33 pacientů s ADA-SCID léčených přípravkem Strimvelis byl hlášen jeden případ lymfoidní
leukémie z T-řady u jednoho dítěte přípravkem Strimvelis. Analýza místa inzerce retrovirů jediný dominantní klon umístěný přibližně 40 kb před genem LMO2, známým onkogenem,
s výskytem ≥ 98 %.

Imunitní rekonstituce
Všechny identifikované nežádoucí účinky v tabulce s busulfanemrekonstitucí. Tyto autoimunitní nežádoucí účinky byly hlášeny u jedinců po genové terapii. Většina
byla hlášena během 3 měsíců až 3 let sledování a navrátila se k normálu, s výjimkou hypothyreózy
a pozitivních ANA testů. Nežádoucí účinky spojené s alergií uvedené v tabulce byly také většinou
hlášeny během 3 měsíců až 3 let sledování.

Hlášení podezření na nežádoucí účinky
Hlášení podezření na nežádoucí účinky po registraci léčivého přípravku je důležité. Umožňuje to
pokračovat ve sledování poměru přínosů a rizik léčivého přípravku. Žádáme zdravotnické pracovníky,
aby hlásili podezření na nežádoucí účinky prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích
účinků uvedeného v Dodatku V.