Ucedane

Farmakoterapeutická skupina: Trávicí trakt a metabolismu, jiná léčiva – aminokyseliny a jejich
deriváty, ATC kód: A16AA05.

Mechanismus účinku

Kyselina karglumová je strukturální analog N-acetylglutamátu, což je přirozeně se vyskytující
aktivátor karbamoylfosfátsyntetázy, prvního enzymu cyklu močoviny.
V pokusech in vitro bylo prokázáno, že kyselina karglumová aktivuje jaterní
karbamoylfosfátsystetázu. Přes nižší afinitu karbamoylfosfátsyntetázy ke kyselině karglumové než
k N-acetylglutamátu bylo prokázáno, že kyselina karglumová stimuluje in vivo
karbamoylfosfátsyntetázu a je mnohem účinnější než N-acetylglutamát při zabránění intoxikace
amoniakem u potkanů. Tento jev lze vysvětlit následujícími pozorováními:
iN-acetylglutamát;
iiN-acetylglutamát.

Farmakodynamické účinky

U potkanů byly provedeny další studie za rozdílných experimentálních podmínek, které vedly ke
zvýšené dostupnosti amoniaku Bylo prokázáno, že kyselina karglumová snižuje hladiny amoniaku v krvi a zvyšuje hladiny močoviny
v krvi a moči, přičemž obsah aktivátorů karbamoylfosfátsyntetázy v játrech byl významně zvýšen.

Klinické účinnost a bezpečnost

U pacientů s deficitem syntázy N-acetylglutamátu bylo prokázáno, že kyselina karglumová navozuje
rychlou normalizaci hladin amoniaku v plazmě, a to obvykle během 24 hodin. Pokud byla léčba
zahájena před trvalým poškozením mozku, byl u pacientů pozorován normální růst a psychomotorický
vývoj.
U pacientů s organickou acidemií rychlému poklesu hladiny amoniaku v plazmě a snížení rizika neurologických komplikací.