Carbaglu

Farmakoterapeutická skupina: Aminokyseliny a jejich deriváty; ATC kód: A16A A
Mechanismus účinku
Kyselina karglumová je strukturální analog N-acetylglutamátu, což je přirozeně se vyskytující
aktivátor syntetázy karbamoyl-fosfátu, prvního enzymu cyklu močoviny.

V pokusech in vitro bylo prokázáno, že kyselina karglumová aktivuje jaterní syntetázu karbamoyl
fosfátu. Přes nižší afinitu karbamoyl fosfát syntetázy ke kyselině karglumové než k N-acetylglutamátu
bylo prokázáno, že kyselina karglumová stimuluje in vivo karbamoyl fosfát syntetázu a je mnohem
účinnější než N-acetylglutamát při zabránění intoxikace amoniakem u potkanů. Tento jev lze vysvětlit
následujícími pozorováními:
iacetylglutamát
iiacetylglutamát.

Farmakodynamické účinky
U potkanů byly provedeny další studie za rozdílných experimentálních podmínek, které vedly ke
zvýšené dostupnosti amoniaku bílkovinmočoviny v krvi a moči, přičemž obsah aktivátorů karbamoyl fosfát syntetázy v játrech byl významně
zvýšen.

Klinická účinnost a bezpečnost
U pacientů s deficitem syntázy N-acetylglutamátu bylo prokázáno, že kyselina karglumová navozuje
rychlou normalizaci hladin amoniaku v plazmě, a to obvykle během 24 hodin. Pokud byla léčba
zahájena před trvalým poškozením mozku, byl u pacientů pozorován normální růst a psychomotorický
vývoj.
U pacientů s organickou acidémií rychlému poklesu hladiny amoniaku v plazmě a snížení rizika neurologických komplikací.