Octanate 1 000 iu/5 ml Farmakodynamické vlastnosti

Farmakoterapeutická skupina: Koagulační faktor: krevní koagulační faktor VIII

ATC kód: B02BD
Komplex faktoru VIII/von Willebrandova faktoru se skládá ze dvou molekul (FVIII a vWF)
s různými fyziologickými funkcemi. Po infuzi hemofilickému pacientovi se faktor VIII naváže na
von Willebrandův faktor v krevním řečišti pacienta.

Aktivovaný faktor VIII působí jako kofaktor pro aktivovaný faktor IX tím, že akceleruje konverzi
faktoru X na aktivovaný faktor X. Aktivovaný faktor X konvertuje protrombin na trombin. Trombin
potom konvertuje fibrinogen na fibrin a může se vytvořit sraženina.

Hemofilie A je pohlavně vázaná dědičná porucha koagulace krve způsobená sníženou hladinou
faktoru VIII:C. způsobující krvácení do kloubů, do svalů nebo do vnitřních orgánů, a to spontánně
nebo jako následek traumatu po nehodě nebo chirurgickém zákroku. Touto substituční terapií se
plazmatická hladina faktoru VIII zvyšuje a umožní se dočasná korekce deficitu faktoru a korekce
tendence ke krvácení.

Upozorňujeme, že počet krvácení přepočtený na rok není pro různé koncentráty faktoru a různé
klinické studie srovnatelný.

Dříve neléčení pacienti

Ke vzniku protilátek proti FVIII dochází převážně u dříve neléčených pacientů (PUP). Do
prospektivní, nezaslepené studie hodnotící imunogenitu přípravku Octanate u PUP bylo zařazeno pacientů. 20 pacientů bylo primárně léčeno podle potřeby a 31 pacientů bylo léčeno profylakticky.
44 pacientů splnilo kritéria k vyhodnocení imunogenity (tj. > 50 dní expozice a FVIII:C < 1 %).
Inhibitory vymizely během běžné léčby přípravkem Octanate beze změny dávkování nebo frekvence
léčby u dvou z pěti pacientů s inhibitory (u jednoho s inhibitorem ve vysokém titru a u jednoho
s inhibitorem v nízkém titru). Všechny případy detekovaných inhibitorů byly u pacientů léčených
podle potřeby. Průměrný čas do vzniku inhibitorů ve vysokém a nízkém titru byl 10 dní expozice
(rozmezí 3–19), respektive 48 dní expozice.

Přípravek Octanate je hodnocen pro uvedení terapie imuno-toleranční indukce (ITI) u pokračující
výzkumné klinické studie.
V prozatímní analýze 69 pacientů dosud léčených přípravkem Octanate pomocí ITI terapie
dokončilo studii 49 pacientů. U pacientů s úspěšně eliminovanými inhibitory došlo k významné
redukci počtu měsíčních krvácení.