Ravicti Vedlejší a nežádoucí účinky

Shrnutí bezpečnostního profilu

Hodnocení nežádoucích účinků bylo založeno na expozici u 114 pacientů s UCD krátkodobými a 3 dlouhodobými klinickými studiemi, v nichž 90 pacientů dokončilo dobu trvání
12 měsíců
Na počátku léčby se může vyskytnout bolest břicha, nauzea, průjem a/nebo bolest hlavy; tyto účinky
obvykle vymizí během několika dnů, i když se v léčbě pokračuje. Nejčastěji hlášenými nežádoucími
účinky každý
Další nežádoucí účinky byly hodnoceny v klinické studii zahrnující 16 pacientů s UCD ve věku do
měsíců. Medián expozice byl 10 měsíců
Seznam nežádoucích účinků v tabulce

Nežádoucí účinky jsou uvedeny níže podle třídy orgánových systémů a podle frekvence. Frekvence
jsou vyjádřeny jako velmi časté vzácné určit
Každý nežádoucí účinek hlášený u jednoho pacienta splňoval kritéria jako méně častý. Díky vzácnosti
populace s UCD a malé velikosti databáze bezpečnostní populace léčivého přípravku známa frekvence nežádoucích účinků pro vzácné a velmi vzácné účinky.

Tabulka 1. Seznam nežádoucích účinků
Třída orgánových systémů Frekvence Nežádoucí účinek
Infekce a infestace Méně časté Gastrointestinální virová infekce
Endokrinní poruchy Méně časté Hypothyroidismus
Poruchy metabolismu a výživy Časté Snížená chuť k jídlu, zvýšená chuť k jídlu
Méně časté Hypoalbuminemie, hypokalemie
Psychiatrické poruchy Časté Odpor k jídlu
Poruchy nervového systému Časté Závrať, bolest hlavy, třes
Méně časté Dysgeuzie, letargie, parestezie,
psychomotorická hyperaktivita,
somnolence, porucha řeči
MéněSrdeční䌀癮Respirační,Méně潲潦Gastrointestinální poruchy Časté扯distenze, zácpa, orální diskomfort, dávení
Méněčásti břicha, bolestivá defekace,
steatorhoea, stomatitida
Poruchy jater a žlučovýchMéněBolest zad, otoky kloubů,扯Poruchy ledvin a močových 
捥Bolest močovéhoČastéMéně䌀místě aplikace
ČastéMéněVyšetřeníحي驥驥lymfocytů, snížený obsah vitamínu D
Méně潢elektrokardiogram, zvýšený obsah
lipoproteinu s nízkou hustotou,
prolongovaný protrombinový čas,
zvýšený počet leukocytů, zvýšení tělesné
hmotnosti, snížení tělesné hmotnosti

Pediatrická populace

Nežádoucí účinky hlášené více u pediatrických než dospělých pacientů během dlouhodobé léčby
glycerol-fenybutyrátem zahrnovaly bolest v horní části břicha porovnání s 1 z 51 porovnání s 0 z 51
V další dlouhodobé RAVICTI hodnocena u 16 pacientů s UCD ve věku do 2 měsíců a u 10 pediatrických pacientů s UCD
ve věku od 2 měsíců do 2 let. Medián expozice byl 10 měsíců expozice u dětí ve věku od 2 měsíců do 2 let byl 9 měsíců shrnuty nežádoucí účinky.

Tabulka 2. Seznam nežádoucích účinků u pacientů ve věku do 2 měsíců
Třída orgánového systému
Preferovaný termín 
Celkem
Poruchy krve a lymfatického systému 2 Anemie 1 Trombocytóza 1 Poruchy metabolismu a výživy 1 Hypofagie 1 Gastrointestinální poruchyPrůjem一䜀慳Poruchy kůže a podkožní tkáně 3 VyrážkaVyšetřeníSnížení 栀驥Zvýšení jaterních enzymů 
Tabulka 3. Seznam nežádoucích účinků u pacientů ve věku od 2 měsíců do 2 let
Třída orgánového systému
Preferovaný termín 
Celkem
Gastrointestinální poruchy 2 Zácpa 1 PrůjemPoruchy kůže a podkožní tkáněEkzém 1 Rýhování nehtu 1 Vyrážka 
Hlášení podezření na nežádoucí účinky po registraci léčivého přípravku je důležité. Umožňuje to
pokračovat ve sledování poměru přínosů a rizik léčivého přípravku. Žádáme zdravotnické pracovníky,
aby hlásili podezření na nežádoucí účinky prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích
účinků uvedeného v Dodatku V.